Ученые разработали технологию редактирования генов, снижающую уровень "плохого" холестерина

В ходе испытаний, проведенных компанией Verve Therapeutics из Кембриджа, ученые обнаружили, что однократное введение генной терапии VERVE-101 способно снизить уровень холестерина у пациентов. Эта методика была протестирована на людях с наследственными заболеваниями, повышающими риск заблокированных артерий и сердечных приступов. Ученые использовали методику редактирования CRISPR для воздействия на генные клетки печени. Они "отключили" ген PCSK9, отвечающий за повышение уровня холестерина, чтобы снизить LDL-C — так называемый "плохой" холестерин, способствующий образованию бляшек в артериях.

Уровень PCSK9 был снижен на 84% в группах, получивших более высокие дозы терапии. При этих дозах ученые из Verve отметили, что снижение белков, связанных с LDL-C, сохранялось на протяжении 2,5 лет в предыдущих исследованиях на приматах.

С клинической точки зрения эта генная терапия может изменить существующий стандарт лечения высокого холестерина. Текущие методы лечения включают статины и ингибиторы PCSK9, требующие строгого соблюдения и имеющие побочные эффекты, такие как боли в мышцах и потеря памяти.

Тем не менее, CRISPR еще далек от замены ежедневных медикаментов. Согласно данным Nature , у двух из десяти участников испытаний после введения препарата произошли "сердечно-сосудистые события". Verve заявляет, что одно из них не связано с лечением, а второе "возможно связано с лечением и особенностями дозировки". Использование генной терапии всегда сопряжено с рисками, поскольку редактирование может произойти в других участках генома.

Прежде чем терапия однократного введения для лечения высокого холестерина станет доступной потребителям, FDA требует изучения метода на протяжении до 15 лет. Недавно Verve получила разрешение FDA на исследование нового лекарства для VERVE-101, что означает, что компания может начать испытания в США. Текущие испытания в Новой Зеландии и Великобритании направлены на поиск добровольцев для расширения исследования.