Начало испытаний CRISPR: от редактирования генов к лечению наследственных заболеваний

В 2023 году CRISPR вызвал настоящий фурор в мире биотехнологий. В ноябре инструмент редактирования генов получил первое клиническое одобрение в Великобритании для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии — болезней крови, вызванных одной генетической ошибкой. Американское Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA) также одобрило терапию для серповидноклеточной анемии и готовится вынести решение по бета-талассемии к марту следующего года.

CRISPR-Cas9, первоначально обнаруженный как механизм защиты бактерий, за десятилетие с момента первых испытаний в человеческих клетках преобразил биотехнологию, предоставив точные инструменты для редактирования генетического кода. Новый одобренный генный редактор, Casgevy, исправляет генетические ошибки в стволовых клетках, изолированных из костного мозга пациентов. Отредактированные стволовые клетки образуют здоровые кровяные клетки, которые обеспечивают доставку кислорода по всему телу.

Однако у CRISPR есть проблемы, связанные с безопасностью: инструмент может случайно изменять несвязанные участки генома и вызывать побочные эффекты. Несмотря на это, CRISPR остается непререкаемым прорывом с потенциалом радикально изменять биотехнологию в будущем.

В этом году CRISPR также начал сотрудничество с искусственным интеллектом для расширения границ генного редактирования. ИИ помог оптимизировать существующие инструменты редактирования и расширить терапевтический охват CRISPR, а также обнаружил сотни потенциальных вариантов CRISPR в бактериях.

Клиническое одобрение терапии на основе CRISPR открывает путь для новых поколений технологии, включая базовое и первичное редактирование. Например, базовое редактирование, разработанное в 2016 году, уже используется в испытаниях для лечения рака. Альтернативой является "однократный укол", который в небольшом клиническом испытании показал снижение уровня холестерина на 55%.

Тем временем, первичное редактирование также готовится к клиническим испытаниям. Оно считается особенно точным, и уже ведутся работы по его оптимизации.

Кроме того, CRISPR расширяет свои возможности до эпигенома — механизмов, контролирующих активацию и деактивацию генов. Это открывает новые перспективы в лечении таких заболеваний, как гепатит В или ВИЧ. CRISPR действительно проделал долгий путь, и перед ним открываются новые перспективы в клинических испытаниях.