Редактирование генов, лекарства от ожирения и собаки-долгожители: год биотехнологий

В 2023 году биофармацевтическая индустрия столкнулась с серьёзными изменениями. По данным отчёта Pitchbook, количество сделок в сфере биотехнологий сократилось до 840 на общую сумму в 24 миллиарда долларов, что значительно меньше показателей 2021 года (1,500 сделок на 60 миллиардов). Это связано, в том числе, с крахом Silicon Valley Bank, что привело к финансовым затруднениям и увеличению осторожности инвесторов.

Отмечается стратегический сдвиг в инвестициях: теперь предпочтение отдаётся стартапам, ориентированным на достижение хороших клинических результатов и разработку платформ для создания множества лекарств. Кроме того, 2023 год ознаменовался значительными технологическими достижениями и изменениями в подходах инвесторов.

Среди ключевых событий года:

1. Одобрение первой генной терапии Crispr FDA

В декабре 2023 года FDA одобрила первую в США терапию, использующую технологию CRISPR/Cas9, для лечения серповидноклеточной анемии (СКА) у пациентов в возрасте от 12 лет и старше. Терапия Casgevy, разработанная CRISPR Therapeutics и Vertex, представляет собой экзо-виво, аутологичную, генетически редактируемую терапию. Она включает в себя изменение гематопоэтических (кроветворных) стволовых клеток пациента с помощью технологии CRISPR/Cas9, чтобы увеличить производство фетального гемоглобина (HbF), который способствует доставке кислорода и предотвращает деформацию красных кровяных телец. В исследовании безопасности и эффективности Casgevy, 29 из 31 пациента с достаточным временем наблюдения (93,5%) были свободны от серьёзных эпизодов СКА в течение 12 месяцев в период последующего 24-месячного наблюдения. Все леченные пациенты успешно перенесли процедуру, без случаев отказа или отторжения трансплантата.

2. Прорыв GLP-1 препаратов

Препараты GLP-1, такие как Ozempic, Wegovy и Mounjaro, обрели популярность в 2023 году как средства лечения диабета и ожирения. Компании Novo Nordisk и Lilly сообщили о значительном увеличении продаж этих препаратов. Например, Novo Nordisk отметила рост продаж Ozempic и Wegovy на 36% за первые девять месяцев 2023 года, достигнув почти 23 миллиардов долларов, несмотря на значительные производственные ограничения. Препарат Mounjaro от Lilly также стал блокбастером, принеся компании почти 3 миллиарда долларов продаж в 2023 году. Эти данные показывают, что GLP-1 препараты стали значительным фактором роста доходов для этих компаний и привлекли внимание инвесторов.

3. Полное геномное секвенирование в клинической практике

В 2023 году полное геномное секвенирование начало применяться в клинической практике, в том числе в диагностике и лечении различных заболеваний. Например, детская больница в Канзас-Сити объявила о внедрении секвенсоров PacBio для ускорения диагностики генетических заболеваний у своих пациентов. Эта технология позволяет получить более полное представление о структуре ДНК человека, что улучшает понимание того, как гены функционируют в организме.

4. Разработка препаратов для продления жизни собак

Loyal, возглавляемая Celine Halioua, занимается разработкой препаратов, которые потенциально могут помочь собакам жить дольше, и, возможно, в будущем будут применяться и для людей. Весной FDA одобрило первые клинические испытания препарата LOY-001 компании, направленного на продление жизни крупных, стареющих собак путём уменьшения уровня гормона, влияющего на их размер. В осенний период предварительные исследования привели к получению ключевого одобрения от FDA, подтверждающего потенциальную эффективность препарата в продлении жизни крупных собак. В следующем году компания планирует получить оставшиеся разрешения от FDA для вывода препарата на рынок. После этого компания стремится применить полученные знания для разработки профилактических медикаментов от возрастных заболеваний у людей​ ​.

Эти достижения и изменения в биофармацевтической индустрии в 2023 году подчёркивают её растущее влияние на здравоохранение и медицину в целом. С развитием новых технологий и увеличением внимания к генной терапии, биотехнологические компании продолжают играть ключевую роль в разработке инновационных методов лечения и предотвращения заболеваний.