FDA одобрил препарат с технологией редактирования ДНК

Американское агентство FDA (Food and Drug Administration) одобрила применение препарата Casgevy компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, использующего геномную технологию CRISPR для лечения серьезного наследственного заболевания крови – трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Это уже второе по счету регуляторное разрешение для инновационной технологии CRISPR.

Трансфузионно-зависимая бета-талассемия - серьезное генетическое заболевание, препятствующее нормальному производству гемоглобина в крови, что заставляет пациентов регулярно прибегать к переливаниям крови. Casgevy применяет передовую технологию редактирования генов CRISPR для модификации кровяных клеток пациентов. После модификации эти клетки пересаживаются обратно в костный мозг, что способствует увеличению производства гемоглобина.

Однако, как указывает FDA, пациентам следует быть готовыми к таким побочным эффектам, как язвы во рту, лихорадка и снижение аппетита. Тем не менее, перспективы, открываемые этой терапией, делают ее значимым шагом в лечении генетических заболеваний.

Компания Vertex планирует создать по всей территории США сеть специальных медицинских центров, которые будут заниматься непосредственным введением препарата пациентам. В настоящее время уже работают 9 таких центров, но в ближайшие недели планируется запуск новых. Как отметили в компании, процедура лечения Casgevy требует опыта в области трансплантации стволовых клеток.

В 2020 году Эммануэль Шарпентье и Дженнифер Даудна получили Нобелевскую премию за открытие инструмента CRISPR. По словам Нобелевского комитета, CRISPR «революционизировал молекулярную биологию и открыл новые возможности для лечения ранее неизлечимых болезней».

Акции CRISPR Therapeutics в прошлом году выросли более чем на 50% на фоне регуляторных успехов в области технологии CRISPR.